MDS分型系统与预后评估

（RCMD-RS） 难治性贫血伴原始细血细胞减少 胞增多-1型（RAEB-1） 原始细胞1-5% 难治性贫血伴原始细全血细胞减少 胞增多-2型（RAEB-2） 原始细胞6-9% 不能分类的骨髓增生异常（MDS-U） 单纯5q-MDS 血细胞减少 原始细胞＜1% 贫血 原始细胞＜5% 血小板数正常或增加 根据WHO分型判断预后

MDS亚型 中位生存时间 AML转化率 一系或多系发育异常 原始细胞5-9% 一系或多系发育异常 原始细胞10-19% 骨髓或巨核系单系发育异常 原始细胞＜5% 巨核细胞正常或增多 原始细胞＜5% RA RARS RCMD RCMD-RS RAEB-1 RAEB-2 MDS-U 单纯5q-MDS MDS亚型 66个月 72个月 33个月 33个月 18个月 10个月 未知 良好 MDSWHO分型系统（2008年） 外周血象 6% 1-2% 11% 11% 25% 33% 未知 少见 骨髓象 难治性血细胞减少伴单系发育异常（RCUD） 难治性贫血（RA） 难治性中性粒细胞减少（RN） 难治性血小板减少（RT） 难治性贫血伴环状铁粒幼红细胞增多（RARS） 难治性血细胞减少伴多系发育异常（RCMD） 单系或两系减少☆ 原始细胞＜1%○ 单系发育异常≥10% 原始细胞＜5% 环形铁粒幼细胞＜15% 贫血 没有原始细胞 血细胞减少 原始细胞＜1%○ 无Auer小体 单核细胞＜1×109/L 血细胞减少 原始细胞＜5%○ 无Auer小体◇ 单核细胞＜1×109/L 血细胞减少 原始细胞≤1%○ 贫血 血小板计数正常或者增仅红系发育异常 原始细胞＜5% 环形铁粒幼细胞≥15% 两系或多系发育异常≥10% 原始细胞＜5% 无Auer小体 环形铁幼粒细胞±15% 单核或多系发育异常 原始细胞5-9%○ 无Auer小体± 单系或多系发育异常，但＜10% 原始细胞＜5%○ 少分叶巨核细胞正常或增多 原始细胞＜5% 难治性贫血伴原始细胞增多-1型（RAEB-1） 不能分类的骨髓增生异常综合症（MDS-U） 单纯5q-MDS 高 原始细胞＜1% 说明：

单纯5q- 无Auer小体 ☆RCUD中有时可见两系血细胞减少，全血减少者应诊断为MDS-U

○如果骨髓中原始细胞＜5%，但外周血中原始细胞2-4%，诊断分型为RAEB-1 如果骨髓中原始细胞＜5%，但外周血中原始细胞1%，诊断分型为MDS-U

◇如果骨髓Auer小体阳性，外周血中原始细胞＜5%，骨髓原始细胞中＜10%，则诊断分型为RAEB-2

MDSFAB分型系统 MDS亚型 骨髓象 原始细胞 外周血 单核细胞 - - - - ＞1×109/L Auer小环形铁粒幼细胞 原始细体 胞 无 无 无 有/无 无 ＜15% ＞15% - - - ＜1% ＞5% ＞5% ＜5% ＜5% 难治性贫血（RA） 难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多（RARS） 难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB） 难治性贫血伴原始细胞增多转变型（RAEB-t） 慢性粒-单核细胞白血病（CMML） MDS亚型 RA RARS RAEB RAEB-t CMML ＜5% ＜5% 5-20% 21-30% ＜20% 根据FAB分型判断预后

中位生存期 4.2年 6.9年 1.5年 0.6年 2.4年 25%的患者进展为AML的时间 4.7年 10.2年 1.4年 0.2年 2.9年 国际预后积分系统（IPSS）

IPSS分型 0 骨髓原始细胞 细胞遗传学异常* 血细胞减少 ＜5% 良好 0或1系 0.5 5-10% 中等 2或3系 1.0 - 不良 - 1.5 11-20% - - 2.0 21-30% - - *：良好=正常核型，5q-，20q-，或Y-；

*：不良=7号染色体异常，3个或3个以上细胞遗传学异常组合（复合核型） *：中等=所有其他类型的细胞遗传学异常

根据IPSS危险度评分判断MDS预后

IPSS评分 0 0.5-1.0 1.5-2.0 ≥2.5 IPSS危险度 低危 中危-1 中危-2 高危 中位生存期 5.7年 3.5年 1.2年 0.4年 25%的患者进展为AML的时间 9.4年 3.3年 1.1年 0.2年 国际工作组疗效标准的修订建议-IWG2006标准

类别 完全缓解 疗效标准（疗效须维持≥4周） ?骨髓：原始细胞＜5%且所有细胞系正常成熟 应注明持续存在的发育异常 ?外周血 -血红蛋白≥11ｇ/dL -血小板≥100×109/L -中性粒细胞≥1.0×109/L -原始细胞0% ?其他条件均达到CR标准，骨髓原始细胞较治疗前减少≥50%但仍＞5% ?不考虑细胞结构和形态学 ?骨髓：原始细胞≤5%且较治疗前减少≥5% ?外周血：如果达血液学改善（HI），应与骨髓完全缓解同时注明 ?未达到PR的最低标准，但至少8周以上屋疾病进展证据 ?治疗期间死亡或病情进展，患者表现为血细胞减少加重、骨髓原始细胞增高或进展为较治疗前更晚期的FAB亚型 部分缓解 骨髓完全缓解 稳定 失败 CR或PR后复发 ?有下列≥1项： -骨髓原始细胞回升至治疗前水平 -粒细胞或血小板数较达最佳缓解/有效时水平下降≥50% -血红蛋白下降≥50% 细胞遗传学反应 ?完全反应 -染色体异常小时未出现新的异常 ?部分反应 -染色体异常减少≥50% 疾病进展 ?具体以下情况的患者 -原始细胞＜5%；原始细胞增加≥50%，达到＞5% -原始细胞5%-10%；原始细胞增加≥50%，达到＞10% -原始细胞10%-20%；原始细胞增加≥50%，达到＞20% -原始细胞20%-30%；原始细胞增加≥50%，达到＞30% ?下列任何一项： -粒细胞或血小板数较最佳缓解/有效时水平下降≥50% -血红蛋白下降≥2g/L -依赖输血 ?终点： -总生存（OS）：任何原因死亡 -无事件生存（EFS）：治疗失败或任何原因死亡 -无进展生存（PFS）：病情进展或死于MDS -无病生存（DFS）：至复发时间 -特殊原因死亡：MDS相关死亡 国际工作组疗效标准血液学改善的修订建议

生存 血液学改善* 疗效标准（疗效须持续≥8周） 红系反应 ?血红蛋白升高≥1.5g/dL （治疗前＜11g/dL） ?与治疗前8周相比，每周红细胞输注单位数减少≥4个，只有那些治疗血红蛋白≤9g/dL而需红细胞输注这才纳入红细胞输注疗效评估 血小板反应 （治疗前＜100×109/L） 中性粒细胞反应 （治疗前＜1.0×109/L） HI后进展或复发** ?治疗前血小板计数＞20×109/L的患者，血小板计数净增值≥30×109/L ?从＜20×109/L且至少增高100% 增高＞100%和绝对数增高＞0.5×109/L ?≥以下1项 -中性粒细胞或血小板数较最佳缓解/有效时水平下降≥50% -血红蛋白下降≥1.5g/dL -输血依赖 *计数指治疗前至少相隔1周的两次测定的平均值。（无输血影响）

**在没有如感染、重复化疗疗程、胃肠道出血、溶血等其他原因的情况下。建议同时有红系和血小板两种疗效的情况下，在报告个别疗效的同时，也作为总体疗效交易报告。