基因编辑猪是赖良学课题组利用精确基因编辑技术对猪胰岛素基因进行了无痕定点修饰，使猪胰岛素基因编码生产人胰岛素，成功建立了完全分泌人胰岛素的基因编辑猪。研究内容：对糖尿病的治疗包括胰岛素注射和胰岛移植。猪源胰岛素曾经被广泛采用，利用猪胰岛进行异种移植治疗糖尿病最近也取得良好进展。但猪与人相比，胰岛素蛋白存在一个氨基酸的差异，人胰岛素B链第30位氨基酸是苏氨酸，而猪胰岛素是丙氨酸。这一个氨基酸的差异使猪胰岛素在人体中的降血糖效价较低，而且长期使用容易诱发抗体产生。研究人员李小平博士、杨翌博士和王可品博士研究生等将TALENs（转录激活因子样效应物核酸酶）及CRISPR（RNA介导的DNA核酸酶）技术与单链寡核苷酸结合，建立了猪基因组无痕定点编辑技术，利用该技术在体细胞中将猪胰岛素基因编码B链第30位丙氨酸的密码子GCC修改为编码苏氨酸的ACG，并获得了纯合子细胞株。同时，研究人员利用该细胞株作为核供体，通过体细胞核移植技术成功构建了人源化胰岛素克隆猪，利用高分辨率液相色谱串联质谱仪检测证实，从该基因修饰猪胰腺中提取的胰岛素完全为人胰岛素，而不含猪胰岛素。李小平博士解释，该研究的意义有两个方面。从技术层面来看，该成果第一次在大动物中实现无痕的基因组定点修饰。“以往的基因修饰技术，需要引入外来基因，比如细菌来源的抗性筛选基因、人基因等，而无痕修饰技术，不需要引入外来基因，比如本次基因修饰，仅修改了两个碱基。定点无痕技术的建立，可降低安全风险，将推动基因突变大动物疾病模型和具有农业育种价值的基因修饰大动物的培育。”而从研究成果看，人源化胰岛素基因修饰猪，由于胰腺中产生的胰岛素完全为人胰岛素，将来可为糖尿病的治疗提供人胰岛素，同时也可以为临床异种胰岛移植提供更理想的供体。
